a cura di Simonetta de Chiara Ruffo
Nuovi farmaci ‘in direttissima’ per i pazienti affetti da malattie rare, comprese quelle ematologiche, ultra rare o che mettono in pericolo di vita. Una normativa di ‘innovatività terapeutica’, redatta dal Comitato Tecnico Scientifico di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), stabilisce una via preferenziale di accesso a nuovi farmaci, etichettati cioè come innovativi, per qualunque tipo di patologia di difficile trattazione e per tutti i pazienti aventi diritto. Un solo giudizio nazionale di unanimità abolirà ulteriori consulte e/o step valutativi da parte di Comitati Regionali, come accade oggi, e che ritardano la disponibilità di uno specifico farmaco da 8 a 14 mesi, con una media di un anno circa. La normativa ha infatti l’obiettivo di garantire e armonizzare su tutto il territorio nazionale un rapido accesso – ossia subito dopo l’annuncio sulla Gazzetta Ufficiale – a farmaci che possiedono un chiaro valore terapeutico aggiunto rispetto a terapie o altre soluzioni disponibili, ma anche di incentivare e valorizzare lo sviluppo di farmaci che offrano sostanziali benefici terapeutici per i pazienti affetti da malattie gravi, ovvero con possibile esito letale o che espongano a pericolo di vita, che siano causa di frequenti ospedalizzazioni o si associno a possibile disabilità tale da compromettere la qualità di vita. La normativa, che sarà resa ufficiale il 20 marzo prossimo, dà l’avvio al processo per il riconoscimento dell’innovatività a quei farmaci che rispondono a criteri di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove/robustezza degli studi, i quali saranno ammessi di dritto anche alla rimborsabilità. Fra questi rientrano anche una parte di farmaci per il trattamento di malattie ematologiche, di cui potranno beneficiare all’incirca 60 campani, su una popolazione di 6 milioni, rappresentando le malattie ematologiche il 15% di tutti i tumori umani.